Nowa terapia genowa spowolniła postęp choroby Huntingdona nawet o 75%.
Znany jako AMT-130, jest dostarczany przez operację mózgu, a jedna dawka ma trwać czyjeś życie.
„Ten wynik zmienia wszystko” – powiedział profesor główny śledczy Ed Wild.
30-letni Jack May-Davis, który wziął udział w próbach, powiedział, że wyniki były „zadziwiające”, pozostawiając go „zagubiony na słowa”.
Huntingdon jest chorobą neurodegeneracyjną, która z czasem się pogarsza i nie ma lekarstwa, wpływając na myślenie, ruch i nastrój. Robi na to około 8 000 osób w Wielkiej Brytanii.
Podczas gdy choroba zwykle trwa około 20 lat, utrata funkcji może rozpocząć się dość szybko.
W badaniu 12 pacjentów otrzymało najwyższą dawkę AMT-130. Naukowcy stwierdzili, że doświadczyli o 75% mniej progresji choroby po 36 miesiącach w porównaniu z grupą osób z Huntington, które nie otrzymały leczenia.
Naukowcy twierdzą, że AMT-130 pracuje trwale wprowadzając nowe funkcjonalne DNA do komórek danej osoby.
„Na podstawie tych wyników wydaje się, że prawdopodobnie AMT-130 będzie pierwszym licencjonowanym leczeniem spowolnienia choroby Huntingtona, co jest naprawdę zmieniającym światem”-powiedział Prof Wild, z University College London (UCL) Huntington’s Disease Center.
„Moi pacjenci w badaniu są z czasem stabilni w sposób, w jaki nie jestem przyzwyczajony do widzenia w chorobie Huntingtona”.
Dodał, że jeden z nich był na emeryturze, ale był w stanie wrócić do pracy.
Profesor Sarah Tabrizi, również z UCL, powiedziała, że AMT-130 może „zachować codzienną funkcję”, utrzymać ludzi w pracy dłużej i „znacząco powolne postęp choroby”.
Przeczytaj więcej:
Boris Becker „zszokowany” używaniem narkotyków w więzieniu w Wielkiej Brytanii
Mężczyzna aresztowany w związku z lotniskami cyberatak
Jack May-Davis z Sussex odkrył, że nosi gen Huntingtona, gdy miał 19 lat.
Dwóch członków rodziny, w tym jego ojca, zmarło z powodu Huntingdona.
„To po prostu niesamowite” – powiedział. „Kiedy zacząłem uczestniczyć w próbach, nigdy nie myślałem, że coś zostanie rozwinięte w ramach czasowych, które może być dla mnie przydatne.
„To wydaje się ogromny moment, który tak wiele będzie oznaczał dla rodzin, które niosą gen Huntingtona”.
Profesor Mike Hanna, dyrektor UCL Queen Square Institute of Neurology, powiedział: „Te odkrycia wskazują na nowy rozdział rozwoju terapii genowej dla choroby Huntingtona i mają wyraźne znaczenie dla innych niszczycielskich zaburzeń neurodegeneracyjnych”.
Cath Staney, dyrektor naczelny Huntington’s Disease Association, powiedział: „To znaczący przełom i jestem pewien, że przyniesie nadzieję każdemu, kto dotknął chorobę Huntingtona.
„To badanie pokazuje zadziwiające 75% spowolnienia progresji w chorobie.
„Jest to niezwykłe i przyniesie bardzo potrzebny optymizm społeczności choroby Huntington”.
