Zatwierdzono rewolucyjne leczenie terapii genowej kosztujące oszałamiające 1,65 miliona funtów NHS Używanie, oferowanie pacjentom z odziedziczoną nadzieją na lekarstwo.
Cierpowie choroby sierpowatej doświadczają bolesnych i nieprzewidywalnych kryzysów sierpowatkowych, w których naczynia krwionośne są zablokowane, powodując silny ból.
Casgevy, znany również jako Exa-Cel, był pierwszym leczeniem, który został licencjonowany przy użyciu narzędzia do edycji genów CRISPR, które zdobyło wynalazców nagrodę Nobla za chemię w 2020 r.
Komórki macierzyste krwi są usuwane z ciała pacjenta i edytowane w laboratorium za pomocą CRISPR. Następnie są wlewane z powrotem do pacjenta, co skłania organizm do rozpoczęcia wytwarzania funkcjonującej insuliny.
Jedynym leczeniem obecnie dostępnym dla osób z sierpowatą w Wielkiej Brytanii jest komórka macierzysta dawcy przeszczep.
Oczekuje się, że około 50 osób rocznie skorzysta z drogiego jednorazowego leczenia.
Ma cenę katalogową 1,65 miliona funtów, ale NHS wynegocjowało poufne porozumienie cenowe z firmą Pharma Vertex.
Amanda Pritchard, dyrektor generalny NHS England, powiedziała: „Jest to skok we właściwym kierunku dla osób z sierpowatokomuśniczą – co może być niezwykle wyniszczającym i bolesnym stanem.
„Ta innowacyjna, edytująca gen terapia daje nadzieję na lekarstwo dla osób stojących przed ciężką postacią choroby i może być absolutnie transformacyjna-może umożliwić pacjentom żyć od strachu przed wiszącymi nad nimi kryzysów sierpowatej.
„Od razu finansujemy tę nową opcję leczenia, aby pacjenci mogli skorzystać z zwiększonej jakości życia”.
W badaniach klinicznych wszyscy pacjenci, którzy otrzymali konserw EXA, również unikali przyjęcia do szpitala przez rok po leczeniu-a prawie 98% nadal unikało przyjęcia do szpitala około 3,5 roku później.
John James, dyrektor naczelny Sickle Cell Society, powiedział: „Jesteśmy absolutnie podekscytowani widzeniem tego przełomowego leczenia terapii genowej dostępnego w NHS od dziś.
„Znaczenie tego kamienia milowego dla społeczności sierpowatej nie może być zaniżone – dzisiejszy wynik da wielu wielu i jest wynikiem zdeterminowanej kampanii”.
National Institute for Health and Care Excellence powiedział, że leczenie można zaoferować w ramach „zarządzanego programu dostępu” w leczeniu ciężkich chorób sierpowatkowych u niektórych osób 12 lat i starszych za pomocą „nawracających kryzysów naczyń naczyń”, które mają pewien genotyp.
Będzie oferowany w specjalistycznych centrach NHS w LondynManchester i Birmingham.
Miły dyrektor generalny dr Samantha Roberts dodał: „Exa-Cel może stanowić potencjalne lekarstwo dla niektórych osób z ciężką chorobą sierpowatą, uwalniając ludzi od ciężaru powikłań, a także zajmowanie się celem NICE polegającego na zmniejszeniu nierówności zdrowotnych związanych z tym stanem i uzyskaniu stanu i uzyskaniu stanu i uzyskaniu stanu Najlepsza opieka dla pacjentów szybko. ”
W Wielkiej Brytanii jest około 17 500 osób z chorobą sierpowatą. Jest to szczególnie powszechne u osób z pochodzeniem rodzinnym afrykańskim lub karaibskim.
